В среду компания PepGen Inc. , также известная как PEPG, сообщила, что ее потенциальный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), PGN-EDO51, получил статус сиротского лекарства и редкого педиатрического заболевания от FDA.
Компания предположила, что PGN-EDO51 может быть особенно эффективен для пациентов с мутациями, которые могут быть устранены с помощью метода пропуска экзона 51. В настоящее время PepGen проводит оценку PGN-EDO51 в рамках исследования CONNECT 1 фазы 2 и планирует начать набор пациентов для исследования CONNECT 2 фазы 2 в конце этого года.
. news.instaforex.com2024-3-13 17:27