Швейцарская фармацевтическая компания Novartis Pharma AG представила новые данные исследования SMART, подтверждающие клинические преимущества однодозовой генной терапии Zolgensma в лечении спинальной мышечной атрофии (СМА).

Это исследование расширяет существующую доказательную базу в пользу применения Золгенсмы среди более тяжелой и старшей возрастной группы, в частности детей в возрасте от 1,5 до 9,1 года.

Результаты показали, что почти все дети, получавшие лечение, смогли сохранить или даже улучшить свои двигательные функции через 52 недели. Более того, большинство пациентов перешли с других длительных режимов лечения на Золгенсму.

СМА, редкое генетическое нервно-мышечное заболевание, в первую очередь известно как ведущая генетическая причина смерти младенцев. Это пагубное состояние вызывается отсутствием активного гена SMN1. Самые тяжелые формы SMA приводят к быстрой и необратимой потере двигательных нейронов, что влияет на основные виды мышечной деятельности, такие как дыхание, глотание и основные движения.

На сегодняшний день Золгенсма - единственная одобренная генная терапия, предназначенная непосредственно для лечения генетической причины SMA. Она заменяет функцию дефектного или отсутствующего гена SMN1, предотвращая прогрессирование заболевания путем поддержания экспрессии белка SMN с помощью одной внутривенной инфузии.

Исследование SMART является первым открытым клиническим испытанием Золгенсмы, в котором участвуют пациенты, ранее проходившие лечение.

По данным компании Novartis, окончательные данные исследования SMART подтверждают безопасность и эффективность препарата Золгенсма в лечении детей со СМА в возрасте от 18 месяцев до 9 лет. Почти все пациенты смогли сохранить или даже усилить свои двигательные функции по сравнению с исходным уровнем на момент завершения анализа. Интересно, что в конце 52-й недели почти все пациенты, которые могли слегка сидеть без поддержки, продолжали соответствовать этому рубежу.

В настоящее время препарат Золгенсма одобрен в более чем 51 стране мира, и его применяли более 3 700 пациентов в клинических исследованиях, программах управляемого доступа и коммерческих программах.

Кроме того, компания Novartis имеет эксклюзивную международную лицензию с детской больницей Nationwide на внутривенное и интратекальное введение генотерапии AAV9, используемой для лечения всех типов СМА.

2024-3-4 12:27